Das Gesetz über die Gebühren für verschreibungspflichtige Medikamente (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) wurde 1992 vom Kongress in Kraft gesetzt. Das PDUFA implementierte einen gebührenbasierten Rahmen für Anträge auf die Zulassung neuer Arzneimittel und Biologika. Eines der Hauptziele war die Bereitstellung von Mitteln, um das Tempo des neuen Arzneimittelprüfungsprozesses der FDA zu beschleunigen. Insbesondere würden die anfallenden Gebühren neben anderen Leistungszielen eine Erweiterung des Personals für FDA-Überprüfungen ermöglichen. Um seine Effektivität weiter zu verfolgen und die Richtung im Laufe der Zeit zu verfeinern, würde das Gesetz alle fünf Jahre eine erneute Genehmigung durch den Kongress erfordern. Die FDA arbeitet derzeit gemäß PDUFA VI. Im Jahr 2022 wird der Kongress über PDUFA VII abstimmen, welches die Geschäftsjahre 2023–2027 regelt.
Die Ursprünge dieser einflussreichen Initiative waren offen gesagt die unterdurchschnittliche Performance und das Ansehen der US-amerikanischen Pharmaindustrie. Im Wesentlichen hat die große Unterfinanzierung dazu geführt, dass die Überprüfung von Pharmazeutika durch die FDA mit dem exponentiellen Wachstum der Therapeutikaentwicklung nicht Schritt halten konnte. In den Jahren vor Einführung des PDUFA wurden 70 % der neuen Medikamente erstmals außerhalb der USA zugelassen. Das langwierige FDA-Verfahren trug wesentlich zur langsamen Performance bei. 1987 und 1988 zum Beispiel dauerten die FDA-Überprüfungen von NDAs durchschnittlich 29 bzw. 27 Monate. Während die USA versuchten, ihre Position in der Pharma-Innovation durch die PDUFA zu verbessern, wurde auch klargestellt, dass strenge Sicherheits- und wissenschaftliche Standards nicht kompromittiert werden dürfen.
Durch die Zwei-Gebühren-Struktur des Gesetzes (eine Antragsgebühr pro Arzneimittel und eine jährliche Programmgebühr für zugelassene Arzneimittel ohne Generika-Äquivalent) wurden dringend benötigte Mittel zur Aufstockung des Personals der FDA und zur Überarbeitung des Überprüfungsprozesses generiert. Während Überprüfungen in den Jahren 1987 und 1988 weit über zwei Jahre dauerten, wurden 1993 und 1994 (unmittelbar nach Inkrafttreten des PDUFA) im Durchschnitt nur noch 17 Monate benötigt. Heute dauert die standardmäßige NDA/BLA-Prüfung 10 Monate, wobei bestimmte Genehmigungen innerhalb von 6 Monaten abgeschlossen werden. Es wird interessant sein zu sehen, ob die EUAs der Covid-Ära die vorgeschlagenen PDUFA-Zeitachsenoptionen für nachfolgende Iterationen beeinflussen.
Verpackungslieferanten der Branche wird das Kennen und Verstehen des Gesetzes und des „PDUFA-Datums“ dabei helfen, ihre Kunden in der pharmazeutischen Industrie besser zu bedienen. Wenn ein neuer Zulassungsantrag für Arzneimittel oder Biologika eingeht, vergibt die FDA das PDUFA-Datum, nach dem sich alle Beteiligten bis zur Markteinführung richten. Wie in einem früheren Post besprochen, ist die Planung von Verpackungsaktivitäten und Gestaltungselementen auf Basis des PDUFA-Datums die einzige Möglichkeit, einen reibungslosen und termingerechten Produktstart umfassend zu unterstützen.
Darüber hinaus gibt es auch spezielle FDA-Bestimmungen, die noch kürzere Fristen als die standardmäßigen 10 Monate ermöglichen. Diese Bestimmungen umfassen: vorrangige Prüfung, bahnbrechende Therapie, beschleunigte Zulassung und Fast Track. Zu Beginn Fragen zu den einzigartigen Faktoren eines Kunden zu stellen, kann zeigen, dass Sie informiert sind, und wichtige Erwartungen bestätigen.
Nicht zuletzt dank des PDUFA gilt das Modell der FDA heute als globaler „Goldstandard“. PDUFA VI (2017–2022) bezieht Patientenerfahrungen und Erkenntnisse aktiv in seinen Überprüfungsprozess ein. Er fördert Innovationen im Design klinischer Studien und bei statistischen Methoden, eine höhere Effizienz bei der Arzneimittelentwicklung und die Bedürfnisse der Patienten. Das Gesetz hat auch dazu beigetragen, dass die USA bei der Einführung neuer Arzneimittel weltweit Vorreiter sind (69 % im Jahr 2019). Und als vielleicht inspirierendstes Ergebnis haben sich kooperative Beziehungen zwischen der FDA, Arzneimittelherstellern, Forschern und Statistikern sowie Patienten und Familien entwickelt. Gibt es einen besseren Weg, um Leistungsziele für heute und in den kommenden Jahren zu kommunizieren und zu steuern? Achten Sie bis zur Verabschiedung des PDUFA VII im Jahr 2022 auf weitere Entwicklungen, die Ihrem Unternehmen helfen könnten, neue Möglichkeiten zu entwerfen, um etwas zu bewirken.
RESSOURCEN:
https://www.phrma.org/en/Advocacy/Research-Development/PDUFA
https://www.pharmasalmanac.com/articles/drug-approval-trends-significant-acceleration-in-recent-years
https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
